Het Loket Gentherapie komt voor u in beeld zodra u klinisch onderzoek bij mensen wilt gaan uitvoeren met genetisch gemodificeerde organismen.
Hoewel er diverse definities voor gentherapie circuleren, wordt voor Loket Gentherapie het volgende onder gentherapie verstaan: “Klinisch onderzoek in mensen waarbij handelingen uitgevoerd worden met een genetisch gemodificeerd organisme (ggo’s), of waarbij genetisch gemodificeerde cellen in het menselijk lichaam kunnen ontstaan of waarbij wijzigingen worden aangebracht in het erfelijk materiaal van menselijke cellen.” Hoewel ggo-vaccins tegen infectieziekten niet als gentherapie beschouwd worden zijn in Nederland klinische studies met ggo-vaccins wel vergunningplichtig conform Besluit ggo.
In de praktijk betekent dit dat het Loket Gentherapie betrokken is bij de volgende (niet-uitputtende) lijst van voorbeelden van klinische studies:
- Vaccinatiestudies met genetisch gemodificeerde virale vectoren, zoals AAV (Adeno-Associated Virus ), vacciniavirussen, herpesvirussen, retrovirussen, lentivirussen
- Vaccinatiestudies met genetisch gemodificeerde (tumor) cellen al dan niet bestraald
- Vaccinatiestudies met naakt DNA of plasmide DNA
- Ex vivo gentherapiestudies met genetisch gemodificeerde T-cellen
- Studies met genetisch gemodificeerde bacteriën, parasieten of andere organismen
- Studies met replicatiedeficiënte, conditioneel replicerende of replicerende genetisch gemodificeerde virale vectoren, zoals adenovirussen
- Studies met geneesmiddelen die een ggo bevatten
Deze opsomming van voorbeelden is bedoeld als handreiking, bij twijfel of onduidelijkheden of uw onderzoek door de beoordelende instanties achter het Loket Gentherapie beoordeeld moet worden, wordt aangeraden contact op te nemen met het Loket Gentherapie.
Overzicht procedures van het Loket Gentherapie (* van toepassing op klinische studies die worden ingediend onder Direcive 2001/20/EC (CTD).
Het Loket Gentherapie is met ingang van 1 oktober 2004 opgericht en fungeert als het contactpunt voor de vergunningverlening van gentherapieonderzoek in Nederland. Het Loket Gentherapie neemt de aanvragen, wijzigingen, meldingen en verslagen in ontvangst, stroomlijnt waar mogelijk de behandeling, en communiceert de besluiten met de onderzoeker. Tevens dient het Loket Gentherapie als informatiepunt voor onderzoekers, sponsoren, overheid en andere geïnteresseerden.