Het Loket Gentherapie is met ingang van 1 oktober 2004 opgericht en fungeert als het contactpunt voor de vergunningverlening van gentherapieonderzoek in Nederland.

Bij de beoordeling van gentherapie-onderzoek bij mensen komt een aantal aspecten samen, zoals aspecten van genetische modificatie, milieuaspecten en aspecten van onderzoek bij mensen. Voor deze verschillende aspecten gelden verschillende wettelijke regimes, vaak, en waar van toepassing, gebaseerd op Europese wet- en regelgeving. In het geval van gentherapie, waar deze regimes dus samenkomen, was de uitvoering van de verschillende wetten slechts in beperkte mate op elkaar afgestemd. Daarnaast was het voor onderzoekers niet duidelijk wat de verantwoordelijkheid van verschillende instanties hierbij is, waarover ze beslissen, in welke gevallen en waarom. Kortom de procedures waren voor de onderzoekers niet duidelijk, hetgeen onder andere onnodig werk veroorzaakte en soms ook tot vertraging van de besluitvorming leidde.

Loket Gentherapie – 1 oktober 2004

Onderzoekers en betrokken instanties waren het erover eens dat dit een ongewenste situatie was en besloten een werkgroep in te stellen om dit te verbeteren. Deze werkgroep bestond uit vertegenwoordigers van onderzoekers (Nederlandse Vereniging voor Gentherapie), betrokken instanties en ministeries (Centrale Commissie Mensgebonden Onderzoek, Commissie Genetische Modificatie, Inspectie voor de Gezondheidszorg, Ministerie van Infrastructuur en Waterstaat, Ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport, en het Rijksinstituut voor Volksgezondheid en Milieu). De opdracht voor de werkgroep was om een gezamenlijke procedure op te stellen voor de uitvoering op die deelterreinen waar er sprake is van raakvlakken tussen de instanties die erbij betrokken zijn. Randvoorwaarden waren dat de procedure (a) vooral gericht is op het oplossen van bestaande knelpunten, (b) binnen de grenzen blijft van bestaande wet- en regelgeving, (c) helder en eenduidig is voor zowel de betrokken instanties als onderzoekers en (d) geen vertraging in de procedures oplevert. Dit heeft geresulteerd in het instellen van het Loket gentherapie met ingang van 1 oktober 2004.

WMO – 1 maart 2006

Sinds 1 maart 2006 is de nieuwe Wet Medisch-wetenschappelijk Onderzoek met mensen (WMOWet Medisch-wetenschappelijk Onderzoek met mensen ) in werking getreden. Met de aanpassing van de WMO voldoet Nederland aan de Europese regels voor het beoordelen van geneesmiddelenonderzoek zoals beschreven in de richtlijn 2001/20/EC. Ten gevolge van de nieuwe WMO zijn enkele procedures aangepast.

IGZ – 1 maart 2007

Immunologische geneesmiddelen, waarmee proeven worden genomen in het kader van medisch-wetenschappelijk onderzoek bij mensen, mogen slechts worden afgeleverd nadat ze van overheidswege zijn vrijgegeven. Dit om de kwaliteit, de veiligheid en de homogeniteit van partijen van die geneesmiddelen extra te waarborgen. Deze vrijgave is een verantwoordelijkheid van de IGZ, maar wordt feitelijk uitgevoerd door het Rijksinstituut voor Volksgezondheid en Milieu (RIVMRijksinstituut voor Volksgezondheid en Milieu). Sinds het wijzigen van de WMO worden de onderzoeksdossiers ook getoetst door de Medisch Ethische Commissie (METCMedisch Ethische Commissie 's) en de Centrale Commissie Mensgebonden Onderzoek (CCMOCentrale Commissie Mensgebonden Onderzoek ). Zij hanteren hiervoor dezelfde criteria als het RIVM. Als gevolg van de nieuwe Geneesmiddelenwet komt de vrijgave door deIGZ van immunologische geneesmiddelen voor onderzoek te vervallen. Dit betekent dat immunologische geneesmiddelen die na 1 maart 2007 worden toegepast in een klinische studie, niet meer vrijgegeven hoeven te worden door de IGZ.

aCBG– 1 maart 2012

Met ingang van 1 maart 2012 het Ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWSMinisterie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport) haar taken gedelegeerd naar het agentschap van het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen (aCBGagentschap van het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen ).

Toetsingsproces klinisch geneesmiddelenonderzoek gaat veranderen

In 2014 heeft de Europese Unie (EUEuropese unie) besloten om de manier waarop klinisch geneesmiddelenonderzoek getoetst wordt te wijzigen. Dit is vastgelegd in EU-verordening 536/2014 en heeft als doel het goedkeuringsproces voor geneesmiddelenonderzoek in de EU te harmoniseren en te versnellen, zodat nieuwe geneesmiddelen sneller op de markt kunnen komen waardoor patiënten er eerder van kunnen profiteren. Om dit te realiseren wordt de beoordeling van geneesmiddelenonderzoek een gezamenlijke verantwoordelijkheid van alle EU-lidstaten.

De audit van het EU-portaal Clinical Trial Information System (CTIS) staat gepland voor december 2020. De definitieve datum waarop de verordening van toepassing wordt is op dit moment nog niet bekend.