Geneesmiddelenonderzoek (waaronder ook gentherapieonderzoek) ingediend onder de Directive 2001/20/EC (CTD) moet een toets door de bevoegde instantie ondergaan. Voor gentherapieonderzoek ingediend onder de CTD heeft de minister van VWS Ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (Ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport) de taak een verklaring van geen bezwaar af te geven.

De Minister van VWS beslist op aanvragen op grond van de Wet medisch-wetenschappelijk onderzoek met mensen ( WMO Wet Medisch-wetenschappelijk Onderzoek met mensen (Wet Medisch-wetenschappelijk Onderzoek met mensen )). Deze verklaring wordt afgegeven na aanlevering van de benodigde informatie (dit is dezelfde informatie die ook bij de  CCMO Centrale Commissie Mensgebonden Onderzoek (Centrale Commissie Mensgebonden Onderzoek ) moet worden aangeleverd), indien bij controle van de EudraVigilance databank van de  EMA European Medicines Agency (European Medicines Agency ) (European Medicines Agency) geen bijwerkingen bij het onderzoeksgeneesmiddel zijn aangetroffen die onaanvaardbare risico’s voor de proefpersoon opleveren. Met ingang van 1 maart 2012 heeft het Ministerie van VWS haar taken als bevoegde instantie voor gentherapieonderzoek gedelegeerd naar het agentschap van het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen (aCBG).

Bovenstaande is niet van toepassing op geneesmiddelenonderzoek ingediend onder Regulation ( EU Europese unie (Europese unie)) No 536/2014 (CTR). Hiervoor geldt dat er geen marginale toets door het Ministerie van VWS als bevoegde instantie plaatsvindt.